Emmanuelle Charpentier y Jennifer Doudna
El descubrimiento del siglo XXI. Las tijeras de los genes.
La bioquímica y microbióloga Emmanuelle Charpentier y la profesora de química y biología molecular Jennifer Doudna son las creadoras de una técnica de edición del genoma basada en las secuencias CRISPR (repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente espaciadas).
En 2012 publicaron un artículo conjunto en Science, en el que demostraron que la enzima Cas 9 de streptococus pyogenes es capaz de realizar cortes en la cadena doble del ADN y en sitios específicos con enorme precisión. Para ello, emplea una secuencia del ARN que contiene una combinación de repetidores y espaciadores y que sirve de guía a la proteína Cas.
Esta tecnología de edición genómica, que ha sido ampliada y mejorada, ha causado una revolución en el campo de la biología molecular, en el que numerosos investigadores están aplicando este método para introducir sutiles modificaciones al genoma en loci específicamente elegidos de una amplia variedad de células y tipos celulares.
En definitiva, permite inactivar o modificar los genes con una precisión y facilidad nunca lograda anteriormente, lo que ha abierto una amplia gama de posibilidades en los campos de la biología y la medicina.
Este método permite inactivar o modificar los genes con una precisión y facilidad nunca lograda
Esta técnica ya ha sido aplicada en laboratorio a células humanas y se ha demostrado en ratones que puede utilizarse para subsanar defectos genéticos. El potencial de utilizar este método como herramienta en terapia génica en humanos es inmediato.
